國鼎生技研發大突破 創新藥物Antroquinonol®的臨床進展

國鼎生技成立於2002年，致力於新藥與功效性保健食品的開發，為治療與預防疾病並提高生活品質為職志。小分子新藥Antroquinonol^®(藥品名為Hocena^®)為國鼎生技於2006年基於公司自建的新藥篩選平台所鑑定出的醌類化合物，Antroquinonol®在2015年已獲得美國FDA針對治療胰臟癌(pancreatic cancer, #14-4608)、急性骨髓性白血病(AML, acute myeloid leukemia, #15-4763以及肝癌(HCC, Hepatocellular carcinoma, #15-4881)的孤兒藥認證，2017年初亦獲得歐盟執委會(European Commission)針對胰臟癌的治療授予孤兒藥資格的認證。

在專利佈局上，Antroquinonol^®的專利申請已包含全合成、結構與衍生物、適應症以及代謝產物等等，截至2017年底，Antroquinonol^®相關的專利申請已經涵蓋超過40多個國家/地區與獲致超過100個以上的專利許可證，主要的經濟體如歐盟、美國、日本、韓國、大陸與台灣皆是專利申請的領域。此外，國鼎生技亦擁有自建的生產基地用於生產新藥原料Antroquinonol^®以及用於臨床試驗的新藥產品，新藥原料生產廠房以及臨床試驗用新藥產品的廠房皆已通過TFDA在PIC/S GMP工廠生產規格的認證。

在臨床試驗進度上，Antroquinonol^®已展開包括腫瘤與非腫瘤臨床適應症的臨床試驗。在腫瘤的全球臨床試驗，Antroquinonol^®在非小細胞肺癌的臨床二期試驗，針對二至四線用藥無效且腫瘤持續惡化的非小細胞肺癌者提供單一藥物Antroquinonol治療方案的二期臨床試驗，完成美國食品與藥物管理局(US FDA)臨床資料審議委員會(DMC)的審查，DMC同意目前臨床試驗的結果優於預期可繼續第二階段臨床試驗的進行以及展開合併治療的可行性，Antroquinonol在第一階段的人體試驗中呈現高度的安全性與整體上大於50%的腫瘤疾病控制率，基於此試驗結果以及病患收案進度，公司擬以Antroquinonol合併治療的試驗設計為後續臨床試驗方向，擴大收案的對象，以期盡早完成臨床試驗，將此研發成果用於和國際大藥廠的授權以及藥證的申請。

在胰臟癌方面，2017年美國已同意Antroquinonol^®合併gemcitabine (Gemzar^®) 和 nab-paclitaxel (Abraxane^®)針對轉移的胰臟癌患者的臨床1/2期試驗；在非腫瘤的臨床試驗，台灣衛福部已於2015年同意Antroquinonol®針對高膽固醇與高血脂的人體臨床二期試驗，此試驗為雙盲的實驗設計，於2018年9月臨床試驗解盲成功，此臨床試驗主要觀察指標為受試者血中三酸甘油脂(Triglyceride, TG)的改變，次要觀察指標為血脂參數、左心室舒張功能、動脈硬化指標以及脂肪肝的影響，同時並監測受試者對於新藥Hocena (Antroquinonol)的安全性和耐受性。 試驗結果顯示患者服用 Hocena (Antroquinonol)達到顯著降低血液中三酸甘油脂的含量；對於次要觀察目標如: (一)動脈硬化指標(臂踝脈波傳播速率,baPWV) (二)脂肪肝參數變化(三) 低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C) 等皆具統計上顯著的效果。其他血脂參數如總膽固醇(TC)、高密度脂蛋白膽固醇(HDL-C)、LDL/HDL比值皆有改善的趨勢。此臨床試驗是國鼎生技第一個在人體上證明研發中新藥Hocena (Antroquinonol)對慢性病的有效性，除了提供在血脂控制上的療效證據外，亦累積此新藥在人體使用安全性的證明，對於後續相關臨床適應症的開發奠定成功的基礎，也對後續藥廠的授權談判增加更強而有力的籌碼。

此外，Antroquinonol用於治療B型肝炎以及異位性皮膚炎的人體二期臨床試驗申請已通過台灣衛福部審核，目前正積極招募收案中。

在阿茲海默症的新藥研發方面，國鼎生技以小分子新藥Antroquinonol在阿茲海默症的功效性獲得2016年的「Advance Queensland Johnson & Johnson Innovation Quick Fire Challenge」醫藥類組的首獎，在J&J的指導下，2017年6月20日國鼎生技與昆士蘭科技大學開發研發中小分子Antroquinonol用於預防與治療阿茲海默症的動物試驗正式啟動，預計於2018年第四季完成此動物試驗。試驗結果將有助於公司與國際大藥廠的授權談判以及Antroquinonol在預防與治療阿茲海默症的人體臨床試驗設計。

國鼎生技歡迎國際藥廠在新藥開發上的策略聯盟以及授權的機會，藉由合作，使Antroquinonol®在後期的臨床試驗能更加速，盡早進入市場。

(本文由財團法人生技醫療科技政策研究中心 產業研發組 撰，轉載請註明來源出處)

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