創新奈米基因編輯技術:視網膜疾病精準醫療之應用

2020-11-24

基因突變是導致遺傳性視網膜病變的主因之一,且往往造成視力的喪失。基因治療終極目的在於修復基因原本的功能,回復或是改善病患視力。

CRISPR/Cas9作為一種新型的基因組編輯技術,其強大之處在於可以對基因進行定點且精確的編輯,更獲得2016年唐獎與2020年諾貝爾化學獎肯定。本團隊開發的奈米載體可攜帶基因編輯組件並能藉由簡單的玻璃體內注射方式而進行給藥。

結合iPSC技術,可以應用在病人3D視網膜類器官進行個人化藥物篩選。我們的技術結合奈米載體,基因編輯技術與人類視網膜類器官,可推動精準醫療之應用,解決遺傳性視網膜疾病所造成的視力減損困擾。

 

創新奈米基因編輯技術包含奈米載體、CRISPR基因修正及人類3D視網膜類器官

 

特色如下:

  1. 奈米鑽石載體優點包括無病毒基因影響疑慮、高負載力、高生物相容性、易於視網膜擴散。
  2. CRISPR基因修正技術可精準針對基因突變位點進行基因編輯治療。
  3. 人類3D類器官可在體外模擬視網膜病變的病理環境,除了可驗證CRISPR基因編輯之有效性,亦可以在病人的基因組背景中驗證基因編輯的安全性,以避免脫靶效應的影響。

 

 

 合作洽詢:技術開發合作,醫療應用合作 

 

InnoZone 創新技術特展  攤位號碼:A115